Behandlingsstudier

Etter hvert som innsamling til den norske Barnekreftbiobanken har blitt en del av diagnostiske rutiner ved de 4 regionale barnekreftavdelingene, har vi erfart at etablering av en nasjonal infrastruktur og innsamlings-logistikk for felles lagring av materiale har hatt en stor verdi i seg selv. Dette har muliggjort deltagelsen i store internasjonale translasjonsprosjekter som INFORM. I tillegg har flere av de kliniske behandlingsstudiene /protokollene etter hvert benyttet seg av den nasjonale pipelinen i Barnekreftbiobanken og infrastruktur for innsamling og lagring av materiale som skal sendes til internasjonale studiesentre. Dette behovet har økt ettersom flere av de internasjonale behandlingsstudiene krever at materialet lagres (av og til behandles) etter standard forskrifter med merking og sporing av materiale. Dette er noe vi tilbyr i Barnekreftbiobanken.

De kliniske behandlingsstudiene som pr i dag benytter seg av Barnekreftbiobanken pipeline og infrastruktur er FaR-RMS, Loggic Core, Umbrella og PNET/HR medulloblastom. 

Arbeidet i Barnekreftbiobanken har derfor utviklet seg fra å fokusere på lagring og uthenting av vev, til å bruke vel så mye ressurser på organisering, merking, sporing og tilrettelegging for deltagelse i internasjonale behandlingsprotokoller i tillegg til de rene forskningsprosjekter. Dette er en utvikling vi synes er spennende og viktig for barnekreftforskningen. 

Behandlingsstudier:

FaR-RMS er en internasjonal protokoll for behandling av Rhabdomyosarcom (RMS) hos barn og voksne, den gjelder for de med nydiagnostisert sykdom, tilbakefall og metastatisk sykdom. Pasientene inndeles i ulike risikogrupper: standard risk (SR), høy risk (HR), og veldig høy risk (VHR); samt metastatisk sykdom. Formatet er multi-arm og flertrinns (MAMS-design) med mange studiespørsmål. Studien har flere randomiseringer mht kjemoterapi og strålebehandling. 

Studien har flere mål: 

Å evaluere effekten av nye medikamentregimer ved nyoppdaget RMS og ved tilbakefall. Om forandring i vedlikeholdsbehandlingens varighet påvirker utfallet, og om endring i dose, omfang (metastatisk sykdom) og timing av strålebehandling bedrer utfallet og livskvaliteten.

I tillegg vil studien evaluere risikostratifisering ved bruk av PAX-FOXO1 fusjonsstatus opp mot histologisk subtyping, og undersøke om responsevaluering med FDG PET-CT etter induksjonsbehandling kan være en prognostisk markør fir vurdering av endelig utfall.

LOGGIC Core er et stor internasjonalt multisenter studie for barn og ungdom med hjernesvulsttypen lavgradig gliom (LLG) som er den vanligste hjernesvulsten hos barn. Det er en non-intervensjonsstudie, primært en undersøkelse av en rekke forskjellige molekylære forhold i pasientens svulstvev. En regner med å få fram mye ny kunnskap som kan lede til bedre diagnostikk, finne molekylære prognostiske faktorer og lete etter forandringer som senere kan være mål for presisjonsbehandling. En vil også registrere kliniske faktorer og analysere sammenheng mellom kliniske faktorer og forløp samt molekylære funn. En del av undersøkelsene vil ha betydning for valg av behandling.

UMBRELLA protokoll SIOP-RTSG 2016 er en observasjonsstudie som anbefaler utrednings-, klassifiserings- og behandlingsretningslinjer for barn og ungdom med nyre tumor. Samtidig som den er en forskningsstudie som har til hensikt å identifisere nye molekylære, histopatologiske og røntgenologiske markører i behandlingen av nyre tumor hos barn og ungdom. Man ønsker å identifisere bedre risikostratifiserende markører for pasientene og differensiere behandlingen for ulike grupper basert på disse. Man ønsker å samle inn biologisk materiale for å finne molekylære «targets» for nye behandlingstilnærminger. Man vil undersøke muligheten for at man basert på funnene i denne studien kan utvikle målrettet sekvenseringspanel for nyre tumor. Det vil være en «real time» central review for radiologiske og histopatologiske undersøkelser for å standardisere diagnostikk og evaluering av behandlingsrespons, samt minimere risikoen for sub optimal stratifiserte pasienter.

SIOPE Ependymoma II:  Ependymom er den tredje vanligste hjernesvulsten hos barn og den optimale behandlingen er å fjerne hele svulsten. Ofte kan det være vanskelig da svulsten infiltrere vitale strukturer. Standard behandling av ependymom er kirurgi, etterfulgt av strålebehandling hos større barn og ungdom og cellegift hos de minste barna som ikke kan få strålebehandling.